國(guó)家為鼓勵(lì)藥企加大對(duì)罕見病藥的研發(fā)和生產(chǎn)，近年來(lái)相繼出臺(tái)了一系列鼓勵(lì)政策。伴隨利好政策和臨床需求的雙輪驅(qū)動(dòng)，越來(lái)越多藥企積極投身到罕見病藥的研發(fā)當(dāng)中。據(jù)統(tǒng)計(jì)，目前我國(guó)有70多款罕見病藥獲批上市，其中有14款于2022年登場(chǎng)亮相，包括人福藥業(yè)的罕見難治性癲癇藥氯巴占片、豪森藥業(yè)的遺傳性血管性水腫治療藥醋酸艾替班特注射液、兆科藥業(yè)的肌萎縮側(cè)索硬化治療藥利魯唑口服混懸液及特發(fā)性肺動(dòng)脈高壓治療藥吸入用一氧化氮等。

此外，60多款罕見病藥已通過(guò)談判納入國(guó)家醫(yī)保目錄。值得注意的是，2022醫(yī)保目錄調(diào)整中明顯加大了對(duì)罕見病藥的關(guān)注，最終有7款藥物成功納入，包括兆科藥業(yè)的肺動(dòng)脈高壓治療藥曲前列尼爾注射液、豪森藥業(yè)用于治療視神經(jīng)脊髓炎的伊奈利珠單抗注射液、諾華用于復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化的奧法妥木單抗注射液、羅氏用于脊髓型萎縮癥的利司撲蘭口服溶液用散等。

據(jù)中研研究院《2023-2028年中國(guó)醫(yī)藥行業(yè)市場(chǎng)發(fā)展現(xiàn)狀調(diào)查及未來(lái)趨勢(shì)預(yù)測(cè)研究報(bào)告》顯示：

(資料圖)

在罕見病用藥供應(yīng)保障方面，國(guó)家醫(yī)保局聯(lián)合國(guó)家衛(wèi)生健康委先后印發(fā)相關(guān)文件，通過(guò)定點(diǎn)醫(yī)療機(jī)構(gòu)和定點(diǎn)零售藥店兩個(gè)渠道，滿足談判藥品供應(yīng)保障、臨床適應(yīng)等方面的合理需求。截至2023年6月底，全國(guó)已有22.9萬(wàn)家定點(diǎn)醫(yī)院和藥店配備了包括罕見病用藥在內(nèi)的目錄談判藥品。

罕見病保障在地方醫(yī)保層面也有積極突破。2023年1月，江蘇省人大通過(guò)《江蘇省醫(yī)療保障條例》，對(duì)江蘇省罕見病用藥保障機(jī)制進(jìn)行了詳細(xì)規(guī)定，首次將罕見病保障體系寫入省級(jí)醫(yī)保法規(guī)。過(guò)去十余年，地方省市對(duì)罕見病群體的保障政策陸續(xù)出臺(tái)，例如以浙江、江蘇為代表的“專項(xiàng)基金”模式，以山東、成都為代表的“大病保險(xiǎn)”模式等，補(bǔ)充了基本醫(yī)保覆蓋度的不足。

到了2021年，國(guó)家醫(yī)保局、財(cái)政部發(fā)布《關(guān)于建立醫(yī)療保障待遇清單制度的意見》，要求各地原則上不得再出臺(tái)超出清單授權(quán)范圍的醫(yī)保支付政策，已出臺(tái)的要在3年內(nèi)與國(guó)家政策銜接。但江蘇省本次以省級(jí)人大立法的形式確認(rèn)了罕見病保障機(jī)制，突破了過(guò)去地方單一部門出臺(tái)專項(xiàng)措施的通行做法，保證了政策的延續(xù)性，在現(xiàn)有制度框架下，邁出了可貴的一步。

2023年中國(guó)醫(yī)藥行業(yè)市場(chǎng)發(fā)展現(xiàn)狀 70%罕見病獲批藥品已入醫(yī)保

近年來(lái)，國(guó)家醫(yī)保局通過(guò)優(yōu)化準(zhǔn)入程序，及時(shí)將符合條件的罕見病用藥納入醫(yī)保藥品目錄，2023年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整工作方案對(duì)罕見病用藥的申報(bào)條件未設(shè)置上市時(shí)間限制，納入國(guó)家鼓勵(lì)仿制藥品目錄的藥品可以申報(bào)當(dāng)年醫(yī)保目錄，進(jìn)一步拓寬了罕見病用藥的準(zhǔn)入范圍。

國(guó)家醫(yī)保局日前發(fā)布消息顯示，通過(guò)醫(yī)保目錄準(zhǔn)入談判，已累計(jì)將26種罕見病用藥納入醫(yī)保藥品目錄，平均降價(jià)超50%。疊加其他藥品準(zhǔn)入方式，目前獲批在我國(guó)上市的75種罕見病用藥已有50余種納入醫(yī)保藥品目錄。數(shù)據(jù)說(shuō)明，一方面，我國(guó)罕見病藥品上市數(shù)量相對(duì)于全球情況仍有一定差距，多達(dá)40種罕見病患者面臨“境外有藥、境內(nèi)無(wú)藥”的無(wú)奈局面;另一方面，已上市藥品中逾70%納入醫(yī)保，國(guó)家醫(yī)保藥品目錄每年的動(dòng)態(tài)更新，不斷納入罕見病用藥，到現(xiàn)在已初見成效。

統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)顯示，罕見病在人群中的患病率大約在3.5%-5.9%，雖然84.5%的病種患病率不足百萬(wàn)分之一，但是中國(guó)罕見病患者總數(shù)已有約2000萬(wàn)人，并以每年新增超過(guò)20萬(wàn)患者的速度增長(zhǎng)。鑒于我國(guó)龐大的人口基數(shù)，相對(duì)于其他國(guó)家和地區(qū)，很多罕見病在我國(guó)已經(jīng)變得“不罕見”。在臨床用藥需求推動(dòng)下，罕見病藥物市場(chǎng)持續(xù)升溫。有業(yè)內(nèi)專業(yè)機(jī)構(gòu)指出，中國(guó)罕見病藥市場(chǎng)于2016年及2020年分別占全球罕見病市場(chǎng)的0.4%及1%，預(yù)計(jì)2030年將激增至259億美元，約合1755億元。

隨著待遇清單等一系列的制度安排對(duì)地方罕見病保障政策的進(jìn)一步規(guī)范，在新的政策環(huán)境下，地方罕見病保障機(jī)制的探索也進(jìn)入一個(gè)新時(shí)期。普惠補(bǔ)充商業(yè)健康保險(xiǎn)，簡(jiǎn)稱普惠險(xiǎn)、惠民?；虺鞘卸ㄖ齐U(xiǎn)，通常由政府主導(dǎo)或指導(dǎo)，保險(xiǎn)企業(yè)承保，針對(duì)一定區(qū)域內(nèi)基本醫(yī)保參保人的補(bǔ)充醫(yī)療保障。2022年，各地已經(jīng)有超過(guò)250款保險(xiǎn)產(chǎn)品上市，已經(jīng)成為政府主導(dǎo)的“多層次醫(yī)療保障體系”建設(shè)的重要部分。新形勢(shì)下，普惠險(xiǎn)也成為地方罕見病保障機(jī)制探索最切實(shí)可行的方案之一。

醫(yī)藥行業(yè)報(bào)告對(duì)該行業(yè)的供需狀況、發(fā)展現(xiàn)狀、行業(yè)發(fā)展變化等進(jìn)行了分析，重點(diǎn)分析了醫(yī)藥行業(yè)的發(fā)展現(xiàn)狀、如何面對(duì)行業(yè)的發(fā)展挑戰(zhàn)、行業(yè)的發(fā)展建議、行業(yè)競(jìng)爭(zhēng)力，以及行業(yè)的投資分析和趨勢(shì)預(yù)測(cè)等等。報(bào)告還綜合了醫(yī)藥行業(yè)的整體發(fā)展動(dòng)態(tài)，對(duì)行業(yè)在產(chǎn)品方面提供了參考建議和具體解決辦法。更多醫(yī)藥行業(yè)前景分析，請(qǐng)點(diǎn)擊中研研究院出版的《2023-2028年中國(guó)醫(yī)藥行業(yè)市場(chǎng)發(fā)展現(xiàn)狀調(diào)查及未來(lái)趨勢(shì)預(yù)測(cè)研究報(bào)告》。

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